Galicia probará una nueva terapia génica en enfermedades raras metabólicas

La comunidad es referente a nivel europeo en el estudio de este tipo de dolencias

19.06.2017 | 00:33

"Los avances son cada vez más rápidos afortunadamente". La frase la pronunciaba días atrás la pediatra gallega María Luz Couce en alusión a los pasos decisivos que se están dando en el estudio de las enfermedades metabólicas hereditarias raras. Estas suponen el 12% del total de las enfermedades raras. Galicia se ha convertido en los últimos años en una pieza importante en Europa la búsqueda de claves para el diagnóstico así como para el tratamiento de estos pacientes. El Complexo Hospitalario Universitario de Santiago es centro de referencia en España y en Europa con la unidad de enfermedades metabólicas de las que es responsable Couce. En breve, iniciarán dos nuevos ensayos en fase I-II en terapia génica en pacientes con mucopolisacaridosis y con defectos del ciclo de la urea.

Explica Couce que son ensayos que se realizan en muy pocos centros en el mundo debido a que es muy compleja su puesta a punto. El número de pacientes en esta fase también es muy limitado, entre 20 y 30 en total.

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