La fibrosis pulmonar idiopática (FPI) se caracteriza por la pérdida progresiva de la capacidad respiratoria. No tiene cura y es potencialmente letal. Los dos tratamientos que existen en estos momentos -pirfenidona y nintedanib- son sintomáticos y el trasplante de pulmón es la única opción para estos enfermos. Esta enfermedad es ya la primera causa de trasplante pulmonar en España -en Galicia 39 pacientes con FPI fueron sometidos a esta intervención en 2016-.

Ahora, el Grupo de Telómeros y Telomerasa del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) ha acortado el camino hacia la curación de la fibrosis pulmonar, que en España sufren cerca de 8.000 personas. Al menos en un modelo animal. Sin embargo, la Asociación de Familiares y Enfermos de Fibrosis Pulmonar Idiopática (Afefpi) acoge este avance con cautela. "Aunque puede parecer esperanzador, que una terapia funcione en ratones no quiere decir que pueda aplicarse ya a humanos y que, además, funcione", asegura Carlos Lines, presidente de esta organización y de la Federación Europea de Fibrosis Pulmonar Idiopática, (UE-IPFF).

Según el estudio que publica la revista eLife, los científicos del CNIO han logrado curar la FPI en modelos de ratones mediante una terapia génica que alarga los telómeros, unas estructuras de proteínas situadas en los extremos de cada cromosoma y que si son lo suficientemente largos, le protegen cuando la célula se divide. Por el contrario, los telómeros cortos se asocian con el envejecimiento -a más edad del organismo, más divisiones celulares y más acortamiento telomérico- y también con diversas enfermedades, entre las que se encuentra la fibrosis pulmonar. "Es la primera vez que se aborda el tratamiento de la fibrosis pulmonar como el de una enfermedad asociada a la edad, buscando rejuvenecer los tejidos afectados", añade María A. Blasco, investigadora principal del estudio y directora del Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas.

En la fibrosis pulmonar, el tejido del pulmón desarrolla cicatrices que provocan una disminución progresiva de la capacidad respiratoria. Los tóxicos ambientales juegan un papel importante en su origen, pero se sabe que debe haber también un daño telomérico para que la enfermedad aparezca. Los pacientes de fibrosis pulmonar tienen telómeros cortos tanto si la enfermedad es hereditaria -se da en la familia- como si no. La explicación más probable es que cuando los telómeros se vuelven muy cortos, el daño en la célula activa un "programa de reparación" que induce a la formación de cicatrices, y estas a la fibrosis.

El tratamiento del grupo de telómeros del CNIO consistió en introducir el gen de la telomerasa en las células del tejido pulmonar mediante terapia génica. Los investigadores primero modificaron un virus inocuo para los humanos (vectores) de modo que su material genético incorporara el gen de la telomerasa, y después inyectaron esos vectores en los animales. Los animales recibieron una única inyección de este taxi genético. El resultado del estudio muestra que activar la enzima telomerasa para que alargue los telómeros en el tejido pulmonar puede ser una estrategia terapéutica efectiva. En los ratones lo ha sido. "Solo tres semanas después del tratamiento, los animales enfermos mostraron una función pulmonar mejorada y menos inflamación y fibrosis; y dos meses después del tratamiento la fibrosis había mejorado o desaparecido", afirman los investigadores.

Según el presidente de Afefpi, desde hace unos años se ha puesto de relevancia la importancia de determinar la longitud telomérica en pacientes con fibrosis pulmonar, ya que el acortamiento de los telómeros está hoy día considerado el mayor factor de riesgo para el desarrollo de la enfermedad. En su opinión, este tipo de estudios despiertan grandes expectativas entre los pacientes y sus familiares, aunque prefiere relativizarlos. "La esperanza de vida de un enfermo de FPI es muy corta y solo hay un par de fármacos que pueden aumentar la supervivencia. Su cura es algo que está aún muy lejos de alcanzarse", explica.