La fibrosis quística es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes, con una incidencia media en España de un caso por cada 5.000 nacimientos. Hasta hace muy poco, esta dolencia, que provoca alteraciones en todas las secreciones del organismo y afecta a distintos órganos, especialmente a los pulmones, solo contaba con un tratamiento sintomático que, en la mayoría de los casos, no lograba evitar la necesidad de un trasplante pulmonar, muchas veces antes de los 30 años. Pero gracias al esfuerzo investigador, cientos de pacientes son tratados ya en toda Europa con moduladores de la proteína CFTR, que mejoran considerablemente su calidad de vida y frenan el deterioro que produce la enfermedad, que actualmente no tiene cura. Los afectados españoles, sin embargo, llevan meses denunciando las dificultades con las que se encuentran para acceder a Kaftrio, el último y más eficaz de estos revolucionarios medicamentos, y urgen que se apruebe “cuanto antes” su financiación en nuestro país, siguiendo el ejemplo de una quincena de estados europeos, incluido Portugal, y por supuesto, de Estados Unidos (EEUU). Cuentan con el respaldo de las principales sociedades científicas, como la Sociedad Española de Fibrosis Quística, con el doctor Óscar Asensio al frente, la Sociedad Española de Neumología y Cirugía Torácica (Separ), la Asociación Española de Pediatría (AEP) o la Sociedad Española de Neumología Pediátrica (SENP), que el pasado verano enviaron sendas cartas a la ministra de Sanidad, Carolina Darias, en las que le solicitaban agilizar los trámites para la inclusión del medicamento en la cartera de la sanidad española.
El gallego Juan Antonio da Silva Irago, padre de una niña con fibrosis quística y presidente de la Federación Española de esa enfermedad, resalta que la eficacia del medicamento que reclaman, Kaftrio, es considerablemente mayor que la de sus predecesores, Kalydeco, Orkambi y Symkevi, que “ya eran muy buenos”. “Son del mismo laboratorio, Vertex, y su mecanismo es igual, pero los resultados de Kaftrio son muchísimo mejores y su impacto en el colectivo de afectados por la fibrosis quística, mucho mayor. Del primero de estos fármacos de nueva generación, Kalydeco, se beneficiaron 12 pacientes en España, y actualmente se acompaña con Symkevi y Kaftrio. El siguiente, Orkambi, aprobado solo para población infantil de 6 a 11 años, llegó a unos 200 enfermos. Y el último que se ha financiado en nuestro país, Symkevi para mayores de 12 años, a medio millar. Con Kaftrio estamos hablando de que el 70% de la población nacional con fibrosis quística podría optar a la medicación, aquellos que tengan una mutación F508del, independientemente de la otra mutación. Estimamos que alrededor de unas 1.700 personas con fibrosis quística se beneficiarían de este tratamiento, mejorando los resultados de aquellos que ya están siendo tratados con los moduladores disponibles hasta la fecha, además de muchos otros enfermos que no pueden beneficiarse de los actuales”, especifica Da Silva, presidente también de la Asociación Galega y de la Fundación Española de Fibrosis Quística.
Su hija, de 11 años, es actualmente beneficiaria de uno de estos fármacos, Orkambi, y de aprobarse la financiación de Kaftrio, podría empezar a recibir este tratamiento el próximo año, ya que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó su uso para mayores de 12 años, aunque en EEUU la FDA ha dado luz verde a que se administre por encima de los 6. “Ya con Orkambi, su calidad de vida ha mejorado muchísimo. Antes de empezar a tomar ese fármaco, llevaba más de siete operaciones a sus espaldas, había estado colonizada por bacterias multirresistentes a nivel pulmonar, sufría muchos problemas digestivos y de peso y llegó a tener una resistencia a los antibióticos descomunal. En la actualidad, lleva cinco años y medio sin absolutamente nada: las bacterias han desaparecido y no ha vuelto a necesitar medicación intravenosa. Sigue con sus tratamientos, su fisioterapia respiratoria y sus suplementos, pero su día a día ha cambiado radicalmente. Y eso que Orkambi no tiene un impacto tan grande, en cuanto a resultados, como el medicamento que ahora solicitamos”, destaca Da Silva, quien considera “incomprensible” que un fármaco con unos beneficios “tan claros e indiscutibles” no haya sido incluido ya en la cartera de la sanidad española, teniendo en cuenta que la EMA ya autorizó su uso, “por la vía urgente”, en marzo de 2020, y que “la mayoría de los países de nuestro entorno ya lo están financiando”.
El Ministerio y el laboratorio negocian un acuerdo para la inclusión del tratamiento en la cartera de la sanidad española
“En el caso del Orkambi, por ejemplo, sí pudo haber argumentos para demorar la decisión, porque no estaban seguros de su eficacia o su impacto real a nivel de números, aunque a nosotros sí nos constaba, por algunos casos que tenemos, que la mejora en la calidad de vida de los pacientes era muy importante. Pero es que en este caso es demoledor, y las propias cifras del Kaftrio ya dicen que el cambio es sumamente bueno. Hasta se han dado casos de enfermos que tomando este fármaco salieron de la lista de espera de trasplante por la mejoría experimentada en cuanto a la capacidad pulmonar”, subraya, y sentencia: “Que un medicamento tan revolucionario sea accesible para un porcentaje tan elevado de pacientes va a tener una repercusión muy positiva, también, en el sistema sanitario”.
Cuenta Da Silva que, aunque las asociaciones de pacientes que integran la Federación Española de Fibrosis Quística llevan más de un año trabajando para conseguir que España financie el tratamiento, el pasado verano iniciaron una “ronda de entrevistas” con todos los grupos parlamentarios del Congreso, que en 2020 ya les habían dado su apoyo con la declaración institucional del Día mundial de la fibrosis quística, que se conmemora el 8 de septiembre. “Basándonos en su compromiso de respaldar al colectivo en todas nuestras demandas, incluida la de dar el mejor acceso a los tratamientos, nos volvimos a reunir con ellos para hacerles partícipes de la situación, pues nos empezó a llegar información de que muchos de los países pendientes de la financiación de Kaftrio estaban llegando ya a acuerdos con el laboratorio. Cuando empezamos a situar todo en un mapa, nos dimos cuenta de que todos nos habían adelantado por la derecha. Incluso Portugal, que hasta este verano no financiaba ni Orkambi ni Symkevi, alcanzó un acuerdo con Vertex y resolvió todo de una tacada. Con lo cual, ahora sí estamos ya en el vagón de cola de los rezagados”, advierte el presidente de la organización, y continúa: “A raíz de todo esto, preparamos una exposición fotográfica en el Congreso para visibilizar la problemática, sensibilizar y explicar cuál es la solución, que tenemos ahora a la puerta y que depende de una decisión realmente política. Necesitamos que esto se entienda y que se muevan cuanto antes. Estamos en una situación muy desfavorable con respecto a otros países de nuestro entorno, y queremos lo mismo para las personas con fibrosis quística de nuestro territorio”.
El laboratorio cerró en agosto el acceso al uso compasivo del fármaco
El esfuerzo y perseverancia de los pacientes, unidos al respaldo de las sociedades científicas, lograron la “reacción” de Sanidad, que en septiembre inició las negociaciones con el laboratorio, aunque por ahora los enfermos siguen pendientes “de que haya acuerdo”. Una espera vital, que se prolonga demasiado y que para cientos de familias y enfermos de toda España está siendo “angustiosa”. “Confiamos en que la financiación de Kaftrio entre en el orden del día de la próxima Comisión Interministerial de Fijación de Precios de Medicamentos (CIPM), que se celebrará este jueves 28, y si no llegara a ser así, que fuese ya en la siguiente, en noviembre. Nuestra esperanza es que el Ministerio y Vertex hayan podido alcanzar un acuerdo que sea aprobado por las comunidades autónomas. La información que nos llega, tanto por parte de la Dirección general de Farmacia, como por parte del laboratorio, es que están trabajando en esa dirección, y esperamos que realmente sea así. Sanidad ha captado que tiene que agilizar el proceso, y ahora estamos a la expectativa de que el laboratorio rebaje un poco sus pretensiones económicas y permita presentar una oferta que pueda ser aceptada por la CIPM”, sostiene Juan Antonio Da Silva, quien insiste en que la urgencia apremia, sobre todo porque “desde agosto, el laboratorio ha cerrado el acceso al uso compasivo” del medicamento.
“Los pacientes que ya recibían Kaftrio por esta vía siguen tomándolo, los que han participado en ensayos clínicos también, pero si ahora mismo surgiese un caso extremo, que necesitase acceder al tratamiento, solo podría hacerlo mediante las vías administrativas que tenemos en España, es decir, mediante la compra como medicación extranjera, bajo una autorización en condiciones especiales, y ese proceso está muy limitado y es más complejo”, explica el presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, quien reconoce que esta nueva situación “complica las negociaciones con el Ministerio, al obligarle a adquirir a precio libre de mercado un tratamiento con un coste ya elevado”. “Además, lo tendrían que comprar los propios hospitales, a cargo de sus presupuestos, con lo cual es posible que muchos de ellos no pudiesen asumir ese desembolso. Esto generaría una inequidad, e inevitablemente aumenta la angustia y la preocupación a las que estamos sometidos ya los pacientes y familiares. De hecho, desde que nos lo comunicaron, yo mismo escribí al CEO de Vertex, pidiéndoles que se reabra el acceso al uso compartido de Kaftrio y haciéndoles saber que no comprendemos esta decisión, que nos ha sentado mal. Lo primero siempre tienen que ser las personas, proteger a los más vulnerables, y aunque entendemos que haya un proceso de negociación, no se puede utilizar a los enfermos como moneda de cambio. Así se lo transmití, y me respondieron que se trata de una decisión a nivel internacional, que están negociando para llegar a un acuerdo con el Gobierno de España y que, si una persona necesita el tratamiento, está autorizado y comercializado en Europa y, por tanto, lo puede comprar”, señala.
Da Silva reitera que esta respuesta del laboratorio, “que no era la esperada”, les ha molestado bastante, pues consideran que “si ya se está negociando, y Vertex ha presentado una propuesta económica a Sanidad, no les costaba nada hacer una prórroga puntual del acceso al uso compasivo del medicamento, que probablemente ni siquiera se hubiese tenido que llegar a usar”, sostiene el presidente de la Federación Española de Fibrosis Quística, quien, no obstante, insiste en que “ahora lo más urgente es que el laboratorio rebaje sus pretensiones económicas y presente una propuesta que pueda ser aprobada por el Ministerio de Sanidad y las comunidades autónomas integradas en el CIPM”. “De eso dependerá que cientos de enfermos puedan acceder a un tratamiento que, sin duda, supondrá un antes y un después en sus vidas y que les ofrecerá un futuro que muchos, ahora, no tienen. Estamos seguros de que España cumplirá su compromiso con el colectivo de Fibrosis Quística y se llegará a un acuerdo de financiación que quedará marcado en la historia de nuestro colectivo por la oportunidad que el acceso a este tratamiento va a producir en su calidad y esperanza de vida”, concluye.
“Este fármaco te ofrece un futuro”
Enfermos gallegos que reciben el tratamiento por uso compasivo cuentan su experiencia: “El cambio es radical”
“El cambio con este tratamiento es radical”, sentencia David Varela, coruñés de 49 años, con fibrosis quística, que toma Kaftrio desde el pasado mes de enero, por uso compasivo. “La fibrosis quística es una enfermedad muy deteriorante. Cada vez que sufres una infección, tus pulmones se van estropeando, de forma que cada año pierdes entre un 5 y un 10% de capacidad pulmonar, y cuando te queda menos de un 40%, los médicos se empiezan a plantear la posibilidad del trasplante”, explica. Él estaba ya “con un pie en esa situación”, cuando “hace unos cuatro años” su neumóloga le propuso solicitar el uso compasivo de Orkambi, “primera versión de Kaftrio y del mismo laboratorio, Vertex”.
“El tratamiento llegó en un momento en el que, psicológicamente, estaba bastante tocado. Con un 30% de capacidad pulmonar, la vida se te hace muy cuesta arriba, y yo tengo un trabajo, soy autónomo, y una familia. La enfermedad me llevó al borde del precipicio, y justo en ese momento, cuando estaba ya en un 17%, apareció Orkambi. Mi neumóloga, Marina Blanco Aparicio, del Hospital Universitario (Chuac), solicitó el fármaco y me lo concedieron por uso compasivo, antes de que se aprobase también. La mejoría ya fue considerable, porque al mes de tomarlo empecé a notar que tenía menos mocos, y con eso disminuyeron las infecciones. Al año salió Symkevi, y mi doctora me lo consiguió por la misma vía. A los seis meses de tomarlo, mi capacidad pulmonar subió, de golpe, a un 30%”, cuenta David, quien asegura que, si estos dos medicamentos son buenos, Kaftrio es “superior”. “Lo tomo desde enero, y, a día de hoy, puedo decir que hago una vida prácticamente igual que la de una persona sana. La fibrosis quística no tiene cura, y sé que si dejo esta medicación los síntomas volverán pero, con ella, es como si la enfermedad se hubiese quedado dormida. Si me lo dicen hace unos años, no me lo hubiese creído”, subraya.
Antes que David, una de las primeras enfermas españolas en comprobar los beneficios de Kaftrio fue Elisa González. Esta gallega de 30 años, residente en Madrid, toma el tratamiento desde diciembre de 2019, y reconoce que “es una pasada”. La joven obtuvo la medicación gracias a la mediación del equipo médico del Hospital La Princesa, después de pasar por un embarazo que empeoró su estado de salud. “El tratamiento con Kaftrio ha dado un cambio radical a mi vida. No tengo palabras para expresarlo suficientemente bien. Lo principal es que te permite tener una tranquilidad y una posibilidad de hacer planes de futuro que antes no existían, porque vivías en una cuenta atrás”, destaca Elisa. “Los pacientes con fibrosis quística nunca hemos sabido lo que es respirar bien, ¡respirar hondo nos es imposible! Con este medicamento, puedes hacerlo”, asegura esta joven gallega, quien recuerda la “increíble evolución” en el abordaje de la fibrosis quística que se ha producido “en muy pocos años”. “Antes no había ni unidades de adultos con esta dolencia, porque la mayoría de los afectados no llegaban a mayores. Cuando buscas en la Wikipedia tu enfermedad y ves que la esperanza media de vida es de 40 años... tu existencia se convierte en una carrera contra reloj. Tienes que realizarte como persona en poquísimo tiempo, y eso si puedes llegar a hacer los proyectos que te interesan, porque quizás tu calidad de vida no te lo permita. Contar con un tratamiento que funciona tan bien, que frena de golpe la producción de mucosidad y, por tanto, los daños pulmonares, es increíble, y todos los enfermos deberían poder tomarlo ya”, reivindica.
Elisa es artista, y lleva años retratando cómo es convivir con la fibrosis quística. “Cuando trabajaba en proyectos acababa ingresada por el esfuerzo”, explica la joven gallega. De esa incapacidad “para hacer una vida normal” surgió Crepitantes, una serie de ilustraciones que comparte en redes sociales y en las que el protagonista es un gran moco verde. Tanto el personaje como el nombre de este proyecto se refieren al ruido que hacen los mocos al agarrarse al bronquio. Las imágenes se pueden ver en sus perfiles en redes sociales.
